Motivados por la curiosidad

Cuando Octapharma puso en marcha el estudio clínico ATN-106 en 2021, tenía todo el sentido ponerse en contacto con Martina Jensen, directora senior de proyectos clínicos en hematología, para que liderara este proyecto crítico, incluso si su experiencia provenía de otro ámbito de trabajo.

ATN-106 tiene como objetivo establecer la seguridad y eficacia del concentrado de antitrombina de Octapharma para el tratamiento de la deficiencia congénita de antitrombina. El estudio encara enormes dificultades, entre otras, encontrar pacientes que participen en él. Sin embargo, con más de 26 años en Octapharma y muchos proyectos exitosos en su haber, Martina y su equipo están convencidos de que pueden llevar este estudio a buen término.

Un raro trastorno genético

La antitrombina es una proteína de la sangre que previene el desarrollo anormal de coágulos sanguíneos. Ayuda al cuerpo a mantener un equilibrio saludable entre sangrado y coagulación.

La deficiencia congénita de antitrombina es una enfermedad rara hereditaria que está comúnmente asociada con eventos trombóticos (ETs) sin causa aparente y con eventos tromboembólicos (ETEs). Estos eventos podrían representar un riesgo significativo durante los procedimientos quirúrgicos y el parto, y pueden manejarse de manera efectiva mediante terapia de de remplazo con antitrombina, tal como la que ofrece la infusión intravenosa del concentrado de antitrombina humana Octapharma .

Octapharma inició un estudio con el concentrado de antitrombina humana Octapharma para pacientes con deficiencia congénita de antitrombina que tuvieron una intervención quirúrgica o un parto. El uso del concentrado de antitrombina humana Octapharma ha sido tradicionalmente indispensable en el ámbito de los cuidados críticos desde 1982”, explica Oliver Hegener, vicepresidente y jefe de la Unidad de Negocio Internacional (IBU, por sus siglas en inglés) de Cuidados Críticos. “El producto está disponible para el tratamiento de pacientes en 30 países del mundo, pero aún no ha sido registrado en los EEUU. Con los resultados del estudio ATN-106, Octapharma solicitará la autorización para su comercialización que lo hará accesible a los facultativos en los EEUU”

Un comienzo lento pero seguro

En noviembre de 2021, finalizaron las negociaciones con la US Food and Drug Administration (FDA; Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU) y Octapharma recibió luz verde para proceder con el ATN-106. Previamente, el equipo del estudio había comenzado a seleccionar proveedores, incluyendo una organización de investigación por contrato (CRO, por sus siglas en inglés), para gestionar las solicitudes a los comités éticos y las autoridades sanitarias, un proveedor de gestión de datos, y un laboratorio centralizado.

“El primer paciente fue reclutado en el estudio en The Bleeding & Clotting Disorders Institute (BCDI), en Peoria, Illinois, bajo el investigador principal Michael Tarantino, el 12 de septiembre de 2022”, comenta Martina. “Hemos identificado un segundo paciente, también en los EEUU. Muchos de los sitios europeos involucrados en el estudio están ahora activos, lo que significa que estamos preparados para reclutar tan pronto como se identifiquen pacientes”.

El objetivo principal del estudio ATN-106 es evaluar la incidencia de ETs y ETEs en 20 pacientes con deficiencia congénita de antitrombina en el contexto de concentrado de antitrombina humana Octapharma para procedimientos quirúrgicos o el parto. Además, un mínimo de 14 pacientes adultos entre 18 y 80 años, con deficiencia congénita de antitrombina, y excluyendo embarazadas, serán reclutados en la fase de farmacocinética del estudio. Otros 4 pacientes entre 12 y 16 años también serán reclutados en esta fase en los EEUU. En última instancia, los pacientes serán reclutados en 7 países europeos, además de los EEUU.

“El mayor reto al que se enfrenta ATN-106 es que la deficiencia congénita de antitrombina es una enfermedad rara con los problemas que esto conlleva. Hay muy pocos pacientes, muy pocos especialistas, y el único producto establecido en los EEUU obtuvo autorización más de 30 años atrás”, dice Wolfgang Frenzel, miembro consejero de I+D. “Por fortuna, Octapharma ha invertido regularmente en las personas, lo que genera un ambiente seguro y estable en el cual pueden dar lo mejor de sí mismas. Como resultado, nos encontramos en la ventajosa situación de contar con gente que está preparada y lista para resolver las dificultades que la comunidad afectada por la deficiencia congénita de antitrombina está sufriendo en la actualidad”.

“Tenemos dos años y medio para reclutar 40 pacientes”, dice Martina. Estoy convencida de que podemos lograr nuestra meta hacia el final de 2024 pero, por supuesto, ya hemos puesto en marcha una estrategia de colaboración con más centros para el estudio, por si hace falta”.

Una experiencia gratificante

El llevar a cabo un estudio clínico en una enfermedad tan rara requiere mucha paciencia y un entendimiento del proyecto en su totalidad. “Me empuja la curiosidad y eso tiene valor para mí”, dice Martina. “Si la pierdes, has perdido tu interés y tu atención, los cuales son esenciales”.

Martina disfruta del espíritu de Octapharma. “Aquí, existe curiosidad por ser creativo, por ser flexible, lo que lleva a los equipos de Octapharma a crecer y a desafiarse a sí mismos constantemente”, recalca.

La curiosidad y el empuje motivan la continuidad del estudio de concentrado de antitrombina humana Octapharma: “Este producto tiene un enorme potencial más allá de la deficiencia congénita y ya se están discutiendo otros programas clínicos”, añade Martina. “Es muy estimulante”.