Una cultura empresarial

Los pacientes con riesgo de trombosis son tratados de manera habitual con un agente anticoagulante como la warfarina. Este tratamiento puede acarrear un riesgo elevado de sangrado cuando los pacientes requieren una cirugía de urgencia, la cual se suele manejar mediante la infusión de un concentrado de un complejo de protrombina de cuatro factores (4F-PCC)para restituir la capacidad de coagulación sanguínea.

A petición de la US Food and Drug Administration (FDA, por sus siglas en inglés), el equipo de I+D de Octapharma inició el desarrollo del ensayo clínico LEX-209 en 2016. El ensayo está diseñado para investigar la eficacia del producto de la compañía, 4F-PCC comparado con un producto similar. Este estudio, el primero de comparación directa en Octapharma, mostró unos excelentes resultados y concluyó tempranamente en 2022, allanando el camino para que el producto pudiera ser ofrecido a los pacientes en los EEUU.

Desarrollado en una cultura de emprendimiento

El éxito no siempre estuvo garantizado. Desde el principio, el reclutamiento de pacientes fue difícil ya que no es fácil predecir dónde o cuándo un paciente tratado con Warfarina requerirá cirugía de urgencia. “Simplemente necesitamos involucrar muchos hospitales y buscar pacientes”, dice Dmitrii Matveev, vicepresidente y jefe de I+D Clínico para Inmunología y Cuidados Intensivos. “Además, fue difícil convencer a todos de que tomaran parte en el marco de las urgencias”.

Romana Wesenauer, directora de la Cadena de Suministros Clínicos, comparte la misma opinión. “Mi equipo fue responsable de los recursos y la planificación para el estudio LEX-209 a nivel global y coordinó los suministros de medicamento para todos los países involucrados en el estudio. Ellos garantizaron que todos los centros del estudio estuvieran equipados en todo momento para aquellos pacientes de urgencias que participaran en el estudio. La previsión de demanda en una región en particular fue complicada debido a que los pacientes de urgencia son difíciles de predecir, pero estoy orgullosa de decir que lo gestionamos con éxito durante todo el periodo del estudio”.

Cuando se echa la mirada atrás, Dmitrii recuerda los momentos de frustración debidos al estancamiento del reclutamiento en el estudio LEX-209. “Nadie había anticipado lo realmente difícil que sería reclutar pacientes en este nuevo estudio”, admite. “El ensayo suponía un gran riesgo desde el principio. Y durante estos años ha sido un periplo de persistencia y fuerte convencimiento”

El triunfo a pesar de las dificultades

A pesar de todo, el equipo perseveró en su labor. “Siempre nos hemos comprometido a suministrar las terapias necesarias para salvar las vidas de la comunidad de cuidados intensivos”, explica Dmitrii. Cada revés venía acompañado de una profundización que los llevaba un paso más cerca de su meta.

La única manera que tuvo de triunfar el equipo de LEX-209 fue permaneciendo ágil en un ambiente impredecible y en constante cambio. “La clausura y reapertura del estudio en varios países, encarar la pandemia de la COVID-19 y la consecuente falta de personal en los centros del estudio, así como la paralización de las rutas logísticas, son algunos de los retos a los que nos enfrentamos”, rememora Romana. “la clave fue una comunicación estrecha con las partes interesadas, de forma que pudimos llevar a cabo el estudio con éxito y eficientemente”.

El equipo de Dmitrii fue capaz de acercarse a los facultativos y médicos de cabecera locales mediante la implantación de representantes en los países locales. “En un momento dado, cambiamos a pacientes del Este de Europa y realizamos una búsqueda intensiva de pacientes nosotros mismos en Octapharma”, dice Dmitrii.

Más aún, el equipo decidió internalizar algunas de las tareas ejecutadas por proveedores externos. “La monitorización de datos y las revisiones clínicas se hicieron internamente”, dice Dmitrii. “Ha representado un trabajo adicional, pero resultó ser de gran valor”.

El 21 de septiembre de 2021, Octapharma fue finalmente capaz de enviar el análisis interino de 185 pacientes y pidió una reunión previa con la FDA para la solicitud de licencia para pre-biológicos (pre-BLA, por sus siglas en inglés), en la que discutir si el estudio podía concluir de manera prematura. Cinco meses después, el 22 de febrero de 2022, la FDA accedió a la finalización del estudio en base a los datos favorables del análisis interino. La BLA fue remitida el 28 julio de 2022, y la aprobación definitiva por la FDA se espera en julio de 2023

Un hito importante para el concentrado de complejo de protrombina factor IV de Octapharma

“Estamos muy contentos de los resultados positivos del análisis interino y bien preparados para superar los desafíos que nos esperan en los próximos meses”, expresa Doris Hinterberger. Doris, que es la gestora global senior de proyectos clínicos, liderará la preparación de los documentos para su envío a la FDA.

“Mi equipo son mi inspiración. Ellos han realizado su mejor trabajo en un momento en el que nos enfrentábamos a la pandemia de la COVID-19, con todo lo que eso conllevaba”, dice Doris. “Estoy segura de que tendremos éxito porque confiamos en el proyecto y en nosotros mismos, y porque venimos a trabajar cada día con motivación para dar apoyo a nuestros pacientes”.